君实生物PD-1获批新适应症 填补晚期鼻咽癌治疗空白

全球首个鼻咽癌免疫疗法获批，本土新药特瑞普利单抗为患者带来更长生存获益。

2月19日，君实生物发布消息称，其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液（拓益?）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌（NPC）患者的治疗，成为全球首个获批鼻咽癌治疗的抗PD-1单抗，实现了该领域内免疫治疗零的突破。

拓益?自2016年初开始临床研发，至今已在全球开展了30多项临床研究，是我国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物。

此次新适应症的获批是基于POLARIS-02研究（NCT02915432）的数据结果。这也是继黑色素瘤之后，特瑞普利单抗（拓益?）在国内获批的第二个适应症，将为中国鼻咽癌患者带来创新的治疗方案和更长的生存获益。

实际上，鼻咽癌发病的地域特征明显，这为全球层面的新药研发带来挑战，长期以来存在未被满足的临床需求。鼻咽癌（NPC）是一种原发于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，为我国常见的头颈肿瘤之一。分布具有鲜明的地域性特征，在中国南部（如广东、广西等）尤其高发。2020年全球有13.3万新发病例，其中中国的新发病例约占全球一半。此外在全球范围内，中国的鼻咽癌死亡病例数也位居第一。

中山大学附属肿瘤医院徐瑞华教授指出，鼻咽癌的发病人群主要集中在中国。一线治疗主要用铂为主的联合方案，但是缺少二线和三线的治疗研究。君实生物挖掘和拓宽抗PD-1单抗的适应症，让特瑞普利单抗在这个全新领域取得非常好的结果，也为国际提供了很好的参考。

“我们的数据显示，鼻咽癌对免疫治疗有明显响应，且特瑞普利单抗（拓益?）没有细胞毒药物常见的副作用，患者普遍耐受性良好，在临床治疗上具有很大潜力。”君实生物首席医学官Patricia Keegan博士介绍称。

目前，君实生物已在全球范围内针对鼻咽癌治疗领域布局了“全线贯穿”的特瑞普利单抗（拓益?）单药或联合治疗临床研究。其中，POLARIS-02研究覆盖了接受二线及以上治疗的患者，于2020年5月及9月分别获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格和突破性疗法认定。特瑞普利单抗（拓益?）也是首个获得FDA突破性疗法认定的国产抗PD-1单抗。在一线治疗领域，君实生物开展了一项国际多中心的III期临床研究（JUPITER-02研究，NCT03581786）。2021年2月，基于JUPITER-02研究的特瑞普利单抗（拓益?）联合化疗一线治疗鼻咽癌的新适应症上市申请获得NMPA受理。根据上述两项研究，君实生物还将于近期向FDA递交新药上市申请。

另据君实生物首席执行官李宁博士介绍，君实生物也在全球层面同步推进特瑞普利单抗（拓益?）的研发与商业化布局，涉及黏膜黑色素瘤、尿路上皮癌、肺癌、食管癌、肝癌、乳腺癌等十多个瘤种。特别是在美国获得FDA授予的突破性疗法、快速通道以及孤儿药资格认定，更为其海外商业化的提速打下坚实的基础。

实际上，目前PD-1市场竞争已经非常激烈，从不久前的国家医保谈判可以窥见。此前，复旦大学公共卫生学院胡善联教授在接受21世纪经济报道记者采访时也表示，从疗效来看，PD-1对很多肿瘤有明显治疗效果，但市场也确实竞争激烈，各企业要保持竞争优势需要不断地拓展适应症，甚至与其他疗法联合开发。

（作者：朱萍 编辑：徐旭）